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售后服务上门服务电话，智能分配单据：中国科研团队联合开发杜氏肌营养不良症RNA治疗新策略

　　昆明6月11日电 (记者 缪超)记者11日从昆明理工大学获悉，由北京大学/昌平实验室魏文胜团队、昆明理工大学陈永昌/季维智团队、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心王纪文团队联合研究，开发出杜氏肌营养不良症RNA治疗新策略，形成“基因编辑技术开发-非人灵长类模型验证-临床患者治疗”合作研究范式。该研究论文于10日在国际学术期刊《Cell》在线发表。

　　杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，由DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失所致。患者通常在儿童时期发病，逐渐出现肌无力和运动功能下降，并随着病情进展丧失独立行走能力，最终多因呼吸衰竭或心力衰竭而危及生命。DMD是目前基因治疗领域公认最具挑战性的疾病之一。

　　近年来，AAV介导的基因治疗和反义寡核苷酸介导的外显子跳跃疗法相继取得进展，为部分患者带来希望。然而，前者受载体容量限制，只能递送微缩版肌营养不良蛋白；后者则通常需要长期反复给药，且在心肌中的递送效率仍存在局限。对于一种全身性、进行性疾病而言，如何实现广泛组织覆盖、长期疗效和良好安全性，仍是国际医学界面临的重要挑战。

图为Circ-arRNA介导的外显子跳跃机制及在DMD非人灵长类模型与患者中治疗应用的英文图解。昆明理工大学 供图

　　陈永昌/季维智团队长期聚焦遗传性疾病开展非人灵长类模型构建、疾病机制解析和治疗策略开发等研究，创建了世界上独有的DMD非人灵长类模型。基于该模型，团队开展了DMD早期病理的分子细胞机制研究，并开发了多种治疗新策略，包含DNA水平的基因编辑治疗策略、具有广谱应用潜力的同源基因Utrophin激活替代疗法，以及反义环状RNA治疗策略。

　　本次发表在《Cell》期刊的研究成果，整合了新治疗策略的开发与优化、非人灵长类疾病模型上治疗效果的全面验证，以及临床患者治疗实践，为DMD精准治疗提供了重要理论基础和实践路径。

　　该研究基于魏文胜团队自主原创的RNA编辑技术平台LEAPER，通过设计特定RNA分子，在RNA加工过程中主动“跳过”携带致病突变的外显子，从而恢复肌营养不良蛋白的正常表达。该策略也使LEAPER成为目前少数能够完全依赖人体内源编辑机制实现治疗性RNA编辑的技术平台之一。

　　随后，在陈永昌/季维智团队自主构建的DMD非人灵长类模型中，研究团队实现仅需一次给药即可持续恢复肌营养不良蛋白表达超过一年，显著改善肌肉病理损伤和运动功能，系统验证了该疗法的长期有效性和安全性。在完成非人灵长类模型验证后，研究团队进一步推动成果进入临床研究阶段。

　　目前，已有3名DMD患儿接受治疗，多项运动功能指标持续改善，并观察到呼吸功能改善的积极信号。该研究首次实现中国原创RNA编辑技术经非人灵长类模型验证后进入临床应用，并获得积极疗效证据，构建了从原创技术研发、灵长类模型验证到患者治疗的完整创新链条，为遗传性疾病精准治疗提供了新路径。

　　中国现有罕见病患者约2000万，每年新增患者超过20万。绝大多数患者目前仍缺乏有效治疗手段。研究团队认为，许多遗传性疾病的致病机制和作用靶点较为明确，为RNA编辑等精准治疗技术提供了广阔应用空间，未来希望基于LEAPER等平台持续开发更加安全、普适和精准的新型治疗策略，为更多患者带来真正可及的治疗希望。(完)

本月行业协会发布重大政策中国科研团队联合开发杜氏肌营养不良症RNA治疗新策略

　　昆明6月11日电 (记者 缪超)记者11日从昆明理工大学获悉，由北京大学/昌平实验室魏文胜团队、昆明理工大学陈永昌/季维智团队、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心王纪文团队联合研究，开发出杜氏肌营养不良症RNA治疗新策略，形成“基因编辑技术开发-非人灵长类模型验证-临床患者治疗”合作研究范式。该研究论文于10日在国际学术期刊《Cell》在线发表。

　　杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，由DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失所致。患者通常在儿童时期发病，逐渐出现肌无力和运动功能下降，并随着病情进展丧失独立行走能力，最终多因呼吸衰竭或心力衰竭而危及生命。DMD是目前基因治疗领域公认最具挑战性的疾病之一。

　　近年来，AAV介导的基因治疗和反义寡核苷酸介导的外显子跳跃疗法相继取得进展，为部分患者带来希望。然而，前者受载体容量限制，只能递送微缩版肌营养不良蛋白；后者则通常需要长期反复给药，且在心肌中的递送效率仍存在局限。对于一种全身性、进行性疾病而言，如何实现广泛组织覆盖、长期疗效和良好安全性，仍是国际医学界面临的重要挑战。

图为Circ-arRNA介导的外显子跳跃机制及在DMD非人灵长类模型与患者中治疗应用的英文图解。昆明理工大学 供图

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　　中国现有罕见病患者约2000万，每年新增患者超过20万。绝大多数患者目前仍缺乏有效治疗手段。研究团队认为，许多遗传性疾病的致病机制和作用靶点较为明确，为RNA编辑等精准治疗技术提供了广阔应用空间，未来希望基于LEAPER等平台持续开发更加安全、普适和精准的新型治疗策略，为更多患者带来真正可及的治疗希望。(完)

12月24日，清晨的阳光透过窗户，洒在兴华礼仪幼儿园的走廊上，孩子们围成一个半圆，中间站着“智慧老师”安慧霞。她微微倾身，耳朵靠近一个正在讲述红色故事《小英雄雨来》的小男孩，眼里满是欣赏与鼓励。这样的场景，是她每日工作的常态。对她而言，倾听不仅是了解孩子世界的窗口，更是教育最本真的起点。

这位孩子们口中的“智慧老师”安慧霞，是全国教书育人楷模，更是一名教龄34年、党龄24年的学前教育工作者。1991年，19岁的她走进兴华街幼儿园(后更名为兴华礼仪幼儿园)，从此与学前教育事业结下不解之缘。2001年，她加入中国共产党，“振兴中华为国教子”的誓言进一步深植心底。

入党后，安慧霞的责任感与使命感愈发强烈。2002年，她正式担任兴华礼仪幼儿园园长。2005年，面对“公办园少、民办园贵”的民生痛点，她率先破局，开始创新探索集团化办园模式。2015年至今，安慧霞带领团队先后接管城中村、城边村改造新建的4所村办幼儿园和2所社区公办幼儿园，帮扶本区域3所普惠性民办园，形成了“3(公办)+X(村办、社区办)+Y(民办)”的集团化办学模式，让近3000名幼儿在家门口享受到优质教育资源。

然而，规模快速扩大，挑战随之而来。优质资源被稀释，各分园质量参差不齐，“兴华”品牌面临考验。“集团化不是光环，而是一份沉甸甸的责任。我不能辜负家长的信任，更不能耽误孩子的发展。”安慧霞将压力转化为制度创新的动力，以“实事求是、守正创新”的准则为指引，首创“六统一”管理体系——统一规划、统一招聘、统一培训、统一教研、统一评价、统一资源调配，从根本上破解规模与质量的矛盾。她还探索出园际联动教研模式，推行“名园长工作室”“特级教师工作室”“名师工作室”，创办明知学院、明师学院和明德学院，结合教师职业需求订单式培养人才，既让总园优质课程通过“大教研+小教研”实现系统化复制，也培养了一支有理想、有能力的教师队伍。

“今天孩子的样子，必定是未来中国的样子。”在安慧霞的教育理念中，学前教育不仅要传授知识，更要培根铸魂。深化“党建+”教育模式，打造出“童心向党”系列教育实践活动，孩子们通过“播红色种子、唱红色歌曲、看红色电影、讲红色故事、寻红色人物、谈红色生活、搭红色建筑、演红色剧目、绘红色图画、塑红色经典”10种形式，在潜移默化中感受爱国情怀的润泽。2022年，安慧霞又带头启动“百枚徽章伴我行”特色成长计划，孩子们在园3年间，通过养成良好习惯、培养优秀品格，可以收获包括“整理小能手”“爱心小天使”等在内的72+N枚徽章。小小的徽章，成为记录成长、激励向上的载体，让品德教育具象而温暖。

走进安慧霞的办公室，墙上悬挂的两幅地图格外醒目。山西地图上，贴有117颗红星和65面红旗，记录着省内的交流帮扶轨迹；中国地图上，则贴有31颗红星和17面红旗，记录了跨省的教育互动历程。这是她精心构建的幼教命运共同体“星旗图”：红星代表前来交流学习的幼教同仁，红旗代表兴华教师团队外出支教、传授经验的足迹。“这不是简单的标记，而是我们与全国幼教同仁共建、共商、共享的生动见证。”安慧霞说。

作为“双名计划”实施以来山西省首位名园长、教育部幼儿园园长培训中心帮扶志愿者，安慧霞始终坚持扎根中国大地办教育。自2021年起，她带领团队走进“三区三州”的云南怒江州、四川凉山州，以及新疆阜康、西藏拉萨等地，创新“星旗点亮”教育帮扶模式，让“兴华经验”辐射至全国更多幼儿园，行程累计超15万公里，受益园长及骨干教师超50万人次。

“教育是播种，是守望。我期待‘兴华’给予孩子的，不仅是快乐的3年，更是受益终身的‘精神底色’。”安慧霞的目光温暖而笃定。带着对教育事业的无限热爱与执着追求，她依旧步履不停，用爱与智慧诠释一名党员园长最纯粹的信仰与担当。

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